Parcours Biostatistiques appliquées aux essais cliniques Mixte : présentiel / à distance

Première session

Rappels brefs de notions de base en statistiques

L'effet du traitement : comment le mesure-t-on ?

• Différence, ratio de moyennes, différence des médianes, de Hodges-Lehmann, différence des risques, risque relatif, taux d'incidence, ratio du nombre moyen d'événements, odds ratio, hazard ratio, différence de médianes de survie, ratio des probabilités de survie, etc.

L'effet du traitement « ajusté » selon des facteurs pronostiques

• Motivations de l'ajustement, principe, analyse de la covariance

Les essais de supériorité

• Test d'hypothèses
• Intervalle de confiance
• Calcul du nombre de sujets

La randomisation

Les designs des essais randomisés et des études observationnelles

Seconde session

Les essais de non-infériorité

• Aspects statistiques, méthodologiques et réglementaires

Comment évaluer l'importance clinique d'un effet ?

Les comparaisons multiples : plusieurs doses à comparer, plusieurs endpoints

• Primaire et co-primaire, plusieurs critères secondaires, plusieurs temps de comparaison pour le même critère, etc.

Les analyses intermédiaires

• Les différents types, leurs buts, leur intérêt

Les analyses en sous-groupes

Les méta-analyses directes, les comparaisons indirectes, les méta-analyses en réseaux : aspects statistiques, méthodologiques et réglementaires

• Biostatistiques appliquées aux essais cliniques – Niveau 1
• Biostatistiques appliquées aux essais cliniques – Niveau 2